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基因組編輯可治療視網膜變性

基因組編輯可治療視網膜變性
  • 基因編輯療法,如 crispr,可以糾正與疾病相關的突變,例如導致失明的主要原因——視網膜退化。 

  • 然而,使用這些療法存在一些挑戰,例如安全性和風險問題。

  • 這項研究發現,如果在小膠質細胞活化和眼睛感光細胞死亡發生之前進行基因治療可能會成功。

這篇文章發佈在 eurekalert.org 上: 

基因編輯療法,包括 crispr-cas 系統,有可能糾正導致遺傳性視網膜變性的突變,而遺傳性視網膜退化是導致失明的主要原因。 這本同行評審期刊重點介紹了基因編輯方面的技術進步、持續的安全問題以及克服這些挑戰的策略 人類基因治療。 點選 這裡 免費閱讀全文文章 人類基因治療 網站。

「目前,該領域正在快速發展,許多相互競爭的基因編輯策略正在研究中,包括等位基因特異性敲低、鹼基編輯、引子編輯和 RNA 編輯。每種策略都提供不同的標靶編輯平衡效率與脫靶風險”,牛津大學的薛侃民及其合著者說。 “在人類視網膜組織、類器官和體內測試這些新開發的 CRISPR 技術將有助於突出未來治療遺傳性視網膜疾病的最可行的治療方法。”

本文介紹了快速發展的基於crispr-cas 的基因組編輯領域以及目前擴展crispr-cas9 功能的策略,還介紹了表觀遺傳學編輯、視網膜基因編輯的風險以及正在開發的控制cas9 活性和提高安全性的方法。

「眼睛是體內基因編輯的理想目標。薛博士的評論對當前的技術水平提供了很好的概述,」《 人類基因治療 Terence r. flotte,醫學博士,西莉亞和艾薩克·海達克醫學教育教授,麻薩諸塞大學醫學院院長、教務長兼常務副校長。

這項研究發表於 人類基因治療 2020 年 12 月。 



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